Ciężko chore dzieci bez dostępu do terapii komórkami macierzystymi

Stowarzyszenie Pacjentów Innowacyjnych Terapii Komórkowych domaga się podjęcia przez Ministerstwo Zdrowia oraz inne instytucje państwowe, natychmiastowego przywrócenia możliwości terapii komórkami macierzystymi. Podczas briefingu prasowego przedstawicielki Stowarzyszenia opowiedziały o pozytywnych skutkach leczenia na stan zdrowia pacjentów cierpiących na choroby rzadkie. 8 kwietnia 2022 r. Naczelna Izba Lekarska podjęła decyzję o wstrzymaniu finansowanej przez rodziców terapii komórkami macierzystymi, która w Polsce była prowadzona w ramach wyjątku szpitalnego.

Jak tłumaczy prezes Stowarzyszenia Joanna Rydygier-Tomicka, przyjęta w ubiegłym roku opinia Zespołu Ekspertów ds. Terapii Komórkowych i Komórek Macierzystych przy Naczelnej Izbie Lekarskiej, a także nierzetelne materiały w mediach, spowodowały, że Komisje Bioetyczne odmawiają wydawania zgód na terapię komórkami macierzystymi dla polskich pacjentów. Chorzy skazani są na tzw. turystykę medyczną, wielokrotnie wyższe koszty leczenia, a czasami po prostu na śmierć. Stowarzyszenie Pacjentów Innowacyjnych Terapii Komórkowych domaga się podjęcia przez Ministerstwo Zdrowia oraz inne instytucje Państwa natychmiastowych działań zmieniających ten stan rzeczy.

Joanna Rydygier-Tomicka sama jest żoną i matką dwójki chorych, cierpiących na najcięższą odmianę zaniku mięśni. Medycyna nie dostarcza w tym przypadku żadnej alternatywy. – Nie mamy innego wyboru, terapia komórkami macierzystymi była naszym jedynym ratunkiem. Mam liczne dowody na to, że terapia komórkami macierzystymi działa – zapewniła.

Jak dodała, Stowarzyszenie Pacjentów Innowacyjnych Terapii Komórkowych zawiązało się, by pokazać problem pacjentów i ich rodzin, w sytuacji gdy mają do czynienia z chorobami rzadkimi, na które nie ma leczenia przyczynowego. Osoby zrzeszone w Stowarzyszeniu były świadkami terapii komórkami macierzystymi prowadzonej u ich najbliższych.

Terapia została wstrzymana rok temu, w trakcie jej trwania. Nie zaoferowano nam nic w zamian. Naczelna Izba Lekarska zwołuje konferencje, na których poruszany jest temat komórek macierzystych, procedur, które są stosowane. Niestety nikt z zespołu do tej pory nie pochylił się nad naszymi dziećmi, nad efektami jakie przynosi terapia – wyjaśniła prezes, dodając, że eksperci powinni przede wszystkim bezpośrednio zapoznać się z opinią osób w terapii komórkami macierzystymi i ich opiekunów.

Prezes zapewniła, że w wielu przypadkach terapia komórkami macierzystymi to jedyne rozwiązanie. Zapewniła, że ma dowody na to, że terapia przynosiła pozytywne skutki i znacznie poprawiła jakość życia chorych.

Podczas konferencji głos zabrała również Anna Tymińska, mama 7-letniego Wojtka. W wieku 2,5 lat u chłopca wykryto leukodystrofię – chorobę Krabbego. Bardzo rzadką, wyniszczającą chorobę układu nerwowego, prowadzącą do jego zwyrodnienia. Choroba ta ma kilka postaci, w najcięższej dzieci umierają przed ukończeniem 2 lat. Nie ma na nią lekarstwa, ani innej terapii.

– Były momenty, że Wojtek krzyczał z bólu. Spięcia, które przechodziły przez jego ciało były jak rażenie prądem. Nie mieliśmy możliwości żeby mu pomóc. Wszystko widziały nasze pozostałe dzieci. Brak możliwości udzielania mu pomocy powodował u nas frustrację. W dodatku spotkaliśmy się z brakiem zainteresowania leczeniem naszego syna, które nie podlega refundacji. Zdecydowaliśmy się na eksperymentalną terapię w Lublinie, bo nie dostaliśmy żadnej alternatywy, by poprawić sytuację Wojtka. A szukaliśmy wszędzie, w kraju i zagranicą – wyjaśniła.

Anna Tymińska podkreśliła, że na każdym etapie leczenia była możliwość wycofania się, jednak z każdym kolejnym podaniem komórek macierzystych stan zdrowia dziecka ulegał widocznej poprawie. – Wojtek lepiej widzi, przestaje się krztusić, nie ma już problemu z przełykaniem i oddychaniem. Wreszcie przesypia całe noce, bez duszności, nie ma napięć powodujących ból, zaczyna się uśmiechać… To bardzo cieszy. Zaczyna psocić, przesuwać przedmioty, jest z nim większy kontakt, widać, że ma lepszą kontrolę nad ciałem, czasem siedzi – wylicza, dodając, że dzięki tym zmianom chłopiec może wreszcie uczęszczać do przedszkola i uczestniczyć w innych terapiach poprawiających sposób jego funkcjonowania.

– Za wszystko płacimy sami, to bardzo duże pieniądze, ale widzimy w tym sens. Nasza rodzina po czasie beznadziei zyskuje namiastkę dobrego życia bez strachu – wyjaśnia. Poprawę zauważyli także lekarze prowadzący Wojtka.

Mama chłopca podkreśla, że decyzja o zamknięciu terapii komórkami macierzystymi jest zupełnie niezrozumiała, a komisja biogenetyczna nie podała żadnego sensownego uzasadnienia. Przyznała, że odkąd zawieszono terapię, stan jej dziecka powoli zaczyna się pogarszać. – Lata woli, starań i wydanych pieniędzy idą wniwecz. Nikt się nie zastanawia ile wysiłku trzeba włożyć w opiekę nad chorym. Jako matka czuję ogromną rozpacz i niesprawiedliwość tego co nas spotyka, nie mogę pomóc swojemu dziecku bo ktoś zabrał nam jedyną szansę na lepsze funkcjonowanie – powiedziała.

Następnie Malwina Pastalska, opowiedziała o dramacie swojego dziecka. Amelka Pastalska zmaga się z wieloma problemami m. in. rozszczepem kręgosłupa, wodogłowiem, dysplazją prawego biodra. Dziewczynka jest pierwszym dzieckiem w Polsce, któremu z jej wadą podano komórki macierzyste.

– Zdaję sobie sprawę, że nie postawię na nogi dziecka, które nie czuje od pasa w dół, ale efekty, które udało nam się uzyskać dzięki terapii są znaczące – zaznaczyła. Obecnie Amelia może siedzieć, podciągać nogi pod siebie, rusza nimi, pojawiło się czucie głębokie. – Wyniki badań aerodynamiczne znacznie się poprawiły, podobnie z badaniami nerek oraz okulistycznymi – wylicza mama dziewczynki, zapewniając, że osobiście zna kilkanaście innych przypadków dzieci, u których terapia komórkami macierzystymi się sprawdziła.

Głos zabrała również Klaudia Nowak, dorosła pacjentka, która przeszła terapię komórkami macierzystymi. Zaczynała ją jako osoba całkowicie niewidoma, dzięki leczeniu zaczęła widzieć światło, kolory i kształty. Jak sama przyznaje, nie jest to pełne widzenie, ale nawet takie zmiany znacznie poprawiają jakość jej funkcjonowania.

– Gdyby nie terapia komórkami macierzystymi nadal byłabym osobą żyjącą w ciemności, teraz uczęszczam na naukę widzenia, by wykorzystać nowe możliwości. Nie jest to żadne złudzenie terapeutyczne, bo jak mogę sobie wymyślić światło czy zarysy kształtów, które widzę? Tego nie da się wymyślić – podkreśliła.

Prezes Stowarzyszenia podsumowała, że dla opiekunów osób niepełnosprawnych terapia komórkami macierzystymi przyniosła diametralną poprawę jakości życia, nie tylko samych pacjentów, ale i ich rodzin. – Komórki dają nam nadzieję. Proszę uwierzyć, kiedy w rodzinie choruje jedna osoba, poczucie beznadziei czują wszyscy. Opuszcza nas jakakolwiek nadzieja – podkreśliła.

Na zakończenie Joanna Rydygier-Tomicka ponownie zaapelowała do ministra zdrowia o odblokowanie dostępu do terapii komórkami macierzystymi.

– Apeluję z tego miejsca jako głos wszystkich rodziców chorych dzieci. Zwracam się o natychmiastowe przywrócenie terapii i pilną interwencję w tej sprawie (…). Są osoby, którym tę terapię wstrzymano w trakcie, nikt nas nie ostrzegł, że leczenie może być diametralnie zakończone. Kto poniesie odpowiedzialność za jej wstrzymanie? Nie wiadomo kiedy nastąpi regres choroby. A nasi bliscy są w takim stanie, że nie kwalifikują się już do żadnego innego leczenia – podkreśliła.

Stowarzyszenie Pacjentów Innowacyjnych Terapii Komórkowych zrzesza rodziny i opiekunów pacjentów, którzy uczestniczą w terapii komórkami macierzystymi, w ramach medycznych eksperymentów leczniczych. Ich główne cele to: ochrona i promocja zdrowia w zakresie wieloaspektowej problematyki terapii komórkowych i medycznych eksperymentów leczniczych, podnoszenie świadomości społecznej w zakresie nowoczesnych wiarygodnych i zatwierdzonych terapii komórkowych w ramach medycznych eksperymentów leczniczych, przywrócenie możliwości stosowania terapii komórkami macierzystymi w Polsce.